PFICの主な症状
PFICは過剰な胆汁酸が肝臓に蓄積することで、身体にさまざまな症状を及ぼします。
障害が出やすい臓器と主な症状1～5）
1）厚生労働省. 338 進行性家族性肝内胆汁うっ滞症.（https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_21649.html）（2026年1月アクセス）
2）Baker A, et al. Clin Res Hepatol Gastroenterol. 2019;43(1):20-36.
3）Srivastava A. J Clin Exp Hepatol. 2014;4(1):25-36.
4）Bedoyan SM, et al. Expert Opin Pharmacother. 2022;23(16):1771-1779.
5）Mighiu C, et al. Orphanet J Rare Dis. 2022;17(1):32.
PFICのご家族への影響
PFICは、患者さんをケアをする保護者にも、身体的健康、人間関係、仕事など、さまざまな場面で影響を及ぼす可能性があります１） 。
PICTURE研究は、PFIC患者さんの保護者の健康関連QOLを評価し、定量化した初めてかつ国際的な研究です1）。
| ［対象・方法］ | 2020年9月～2021年3月にフランス、ドイツ、英国および米国における患者に関する医師および保護者から報告された情報を対象とした後ろ向き横断的疾病負担研究であるPICTURE研究より、22名の保護者から報告された健康関連QOL（HRQoL）および仕事の生産性を評価した。 |
| ［リミテーション］ | 本研究結果はPFICの希少性とそれに伴う小さなサンプルサイズという避けられない研究の限界があった。 |
1）Mighiu C, et al. Orphanet J Rare Dis. 2022;17(1):32.
［本研究はAlbireo Pharmaの資⾦提供によって実施された］
